חברת Prime Medicine, Inc., חברה שנוסדה כדי לקיים את ההבטחה של Prime Editing, הודיעה היום על הוספת יכולות לפלטפורמה שלה על סמך מחקר מדעי עדכני.
"אנו נרגשים מאוד לראות שיפורים המתעוררים שיגדילו עוד את היתכנותו של פריים עריכה כגישה טיפולית", אמר קית גוטסדינר, MD, מנכ"ל Prime Medicine. "התקדמות זו, בנוסף לטכנולוגיה יסודית פורצת דרך שכבר, עלולה להגביר את היעילות של Prime Editing, ותרחיב את התחומים שבהם Prime Editing עשויה לפעול, ועלולה להרחיב את טווח ההגעה שלנו למחלות נוספות שעדיין לא הייתה אפשרות לעריכת גנים. לפנות. "
עם התקדמות חדשה זו שנעשתה על ידי מדענים חיצוניים, ועם המאמצים המתמשכים של צוות הפיתוח הפנימי שלה, החברה מצפה לייעל עוד את הרבגוניות, הדיוק והיעילות של Prime Editing. יכולות המתוארות במאמרים האחרונים בנושא Nature Biotechnology and Cell עשויות לאפשר פיתוח של תרופות יעילות יותר באמצעות פעילות עריכת גנים משופרת.
התקדמות אחת כרוכה במדריך עריכת RNA (PegRNA) מותאם. עריכת פריים משתמשת במולקולת pegRNA כדי למצוא את יעד הגן ולכוון את התיקון או העריכה הרצויים. במאמר שפורסם ב- Nature Biotechnology ב -4 באוקטובר 2021, הראו מחברים בראשותו של דייוויד ר 'ליו, אחד ממייסדי Prime Medicine, כי pegRNAs (epegRNAs) מותאמים ותוכננים יכולים לשפר את היעילות של תהליך העריכה פי כמה.
החברה גם נוקטת באסטרטגיות שתוארו לאחרונה לשיפור היעילות על ידי אפנון מסלול תיקון DNA ספציפי. במאמר שפורסם ב- Cell ב -14 באוקטובר, 2021, מחברים בראשות ליו ובריט אדמסון זיהו מסלול ספציפי לתיקון DNA, שנקרא מסלול תיקון חוסר התאמה, המשפר את יעילות העריכה העיקרית. הם הראו שניתן להגדיל את פעולות העריכה פי כמה, ולצמצם פי כמה את תוצרי הלוואי הבלתי רצויים על ידי אפנון מסלול תיקון חוסר ההתאמה באמצעות מספר גישות.
פריים רפואה מחזיקה בזכויות מסחריות מהמכון הרחב של MIT והרווארד לשימוש ב- Prime Editing למטרות טיפוליות אנושיות, בעוד שמדענים וחברות ברחבי העולם ממשיכים לעשות שימוש ב- Prime Editing למטרות מחקר ויישומים אחרים.
מה לקחת מהמאמר הזה:
- “These advancements, on top of an already groundbreaking foundational technology, are likely to increase the efficiency of Prime Editing, and will broaden the areas where Prime Editing might work, potentially extending our reach to additional diseases that no gene editing approach has yet been able to address.
- פריים רפואה מחזיקה בזכויות מסחריות מהמכון הרחב של MIT והרווארד לשימוש ב- Prime Editing למטרות טיפוליות אנושיות, בעוד שמדענים וחברות ברחבי העולם ממשיכים לעשות שימוש ב- Prime Editing למטרות מחקר ויישומים אחרים.
- Prime Editing uses a pegRNA molecule to find the gene target and to direct the desired repair or edit.
