JZP150 הוענק ל-Fast Track על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) עבור PTSD בהתבסס על האופי החמור של ההפרעה. לפי ה-FDA, ייעוד זה נועד להקל על הפיתוח ולזרז את הסקירה של תרופות המטפלות במצבים חמורים ובעלות פוטנציאל לתת מענה לצרכים רפואיים שלא נענו.
"הסימון המהיר של ה-FDA ל-JZP150 הוא הכרה בולטת הן בצרכים הרפואיים החמורים, המתמשכים, שאינם מסופקים של חולי PTSD והן ביתרונות הפוטנציאליים של המנגנון החדש של JZP150 לטיפול בהפרעה מתישה זו", אמר רוב איאנון, MD, MSCE, סגן נשיא בכיר. , מחקר ופיתוח ומנהל רפואה ראשי של Jazz Pharmaceuticals. "לנטל המחלה עבור PTSD יכולה להיות השפעה הרסנית על החולים ובני משפחותיהם במצב שכיח זה שבו השכיחות צפויה לעלות. ג'אז מחויבת לפיתוח ומסחור של תרופות חדשניות והתקדמות הפיתוח הקליני של JZP150 היא ההתחלה למסע משמעותי לעזור לאנשים החיים עם PTSD."
PTSD היא הפרעה פסיכיאטרית המשפיעה על מיליוני אנשים ולמטופלים יש תסמינים בלתי נשלטים לעתים קרובות המשפיעים על יכולתם לבצע פעילויות בחיי היומיום ולתפקד מבחינה חברתית. לתרופות המאושרות כיום יש יעילות מוגבלת ואין תרופה זמינה למצב. רק שתי תרופות נוגדות דיכאון קיבלו אישור מה-FDA לטיפול בתסמיני PTSD ב-20 השנים האחרונות. אין טיפולים מאושרים מכוונים לביולוגיה הבסיסית שהופכת אירועים וחוויות טראומטיות כאלה למחלת בריאות הנפש הכרונית של PTSD.
"PTSD משפיעה עמוקות על חייהם, מערכות היחסים והקריירה של אנשים החיים עם ההפרעה. אנו זקוקים לטיפולים טובים יותר כדי לעזור לאלה שנפגעו בטראומה להחזיר את חייהם", אמר ג'ון ה. קריסטל, MD, רוברט ל. מקניל ג'וניור, פרופסור למחקר תרגום ופרופסור לפסיכיאטריה, מדעי המוח ופסיכולוגיה באוניברסיטת ייל. "JZP150 מכוון למנגנון חדשני במוח, וניסוי שלב 2 זה ב-PTSD יעזור לנו ללמוד יותר על הבטיחות והיעילות של המולקולה כטיפול פוטנציאלי למטופלים שיהיו נהנים מטיפול חדשני."
על ניסוי שלב 2
הניסוי הקליני הרב-מרכזי, כפול סמיות, אקראי, מבוקר פלצבו יעריך שתי מנות של JZP150, והוא נערך על פני 40 אתרי מחקר בארה"ב. הניסוי ירשום 270 מבוגרים בגילאי 18 עד 70 שאובחנו עם PTSD תוך שימוש בקריטריונים של המדריך האבחוני והסטטיסטי של האגודה הפסיכיאטרית האמריקאית להפרעות נפשיות, מהדורה 5 (DSM-5).
נקודת הסיום העיקרית של הניסוי מודדת את השינויים של המשתתפים מתחילת המחקר ועד סיום הטיפול באמצעות ציון מסולם ה-PTSD של Clinician-Administered (CAPS-5). CAPS-5 הוא ראיון קליני מובנה ונחשב לסטנדרט הזהב לאבחון והערכת חולים עם PTSD. הוא כולל 30 פריטים שבעזרתם רופאים יכולים לבצע אבחנות PTSD ולהעריך את חומרת התסמינים וכן את ההשפעה על התפקוד החברתי והתעסוקתי. לניסוי יש מספר נקודות קצה משניות, כולל שינויים בציונים על חומרת ההתרשמות הקלינית העולמית וההתרשמות העולמית של המטופל של סולם החומרה מתחילת המחקר ועד סיום הטיפול.
בערך JZP150
JZP150 היא מולקולה קטנה מחקרית שנוסחה לעיכוב סלקטיבי של האנזים חומצת שומן אמיד הידרולאז (FAAH) ונמצאת כעת בפיתוח לטיפול בהפרעת דחק פוסט טראומטית (PTSD) במבוגרים. ב-PTSD, חסרי הכחדה של פחד תורמים להתמדה של זיכרונות טראומטיים. התערבויות לקידום למידת הכחדת פחד הן הבסיס לטיפול ב-PTSD. הטיפולים התרופתיים הקיימים כיום, כגון מעכבי ספיגה חוזרת של סרוטונין סלקטיביים, מקלים על תסמינים מסוימים של PTSD, אך אינם מיועדים לטפל בבעיה הבסיסית (למידת הכחדה של פחד וגיבושו). נתונים ממחקרים פרה-קליניים וקליניים קודמים עם JZP150 מספקים הוכחות לכך שעיכוב FAAH יכול לשפר את ההיזכרות של זיכרונות הכחדת הפחד ולהחליש את ההשפעות החרדותיות של מתח.
ג'אז רכשה זכויות עולמיות ל-JZP150, שנקרא בעבר PF-04457845, מ-SpringWorks Therapeutics באוקטובר 2020. Pfizer Inc. גילתה ופיתחה במקור את המולקולה והעניקה לה רישיון בלעדי ל-SpringWorks.
על הפרעת דחק פוסט טראומטית
הפרעת דחק פוסט טראומטית (PTSD) היא מצב פסיכיאטרי שכיח שיכול לנבוע מחשיפה ישירה או עקיפה לאירועים וחוויות טראומטיות. לאנשים עם PTSD יש מחשבות ותחושות אינטנסיביות ומטרידות הקשורות לחוויה שלהם, הנמשכות זמן רב לאחר האירוע הטראומטי שלהם, והם עלולים לחיות מחדש את האירוע באמצעות פלאשבקים או סיוטים ולחוש עצב, פחד, כעס וניתוק מאנשים אחרים. הנטל של PTSD הוא עצום עם מטופלים הנאבקים לשלוט בסימפטומים שלהם, לבצע פעולות יומיומיות ולתפקד מבחינה חברתית. קיים צורך משמעותי שאינו מסופק בחולים עם PTSD מכיוון שאין טיפול המטפל בשורש ההפרעה.
