REGENXBIO Inc. הודיעה על נתוני ביניים חיוביים נוספים מהניסוי המתמשך Phase II ALTITUDE™ של RGX-314 לטיפול ברטינופתיה סוכרתית (DR) ללא בצקת מקולרית סוכרתית מעורבת במרכז (CI-DME) תוך שימוש במתן על-כורואיד במשרד. הנתונים מוצגים בכנס Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2022 על ידי Michael A. Klufas, MD, Retina Service, Wills Eye Hospital, עוזר פרופסור לרפואת עיניים, אוניברסיטת תומס ג'פרסון. RGX-314 נחקר כטיפול גנטי חד פעמי פוטנציאלי לטיפול בניוון מקולרי הקשור לגיל רטוב ו-DR.
מחקר עיצוב ועדכון בטיחות מניסוי ALTITUDE שלב ב' של RGX-314 לטיפול ב-DR באמצעות מתן סופר-כורואידאלי
ALTITUDE הוא ניסוי רב-מרכזי, אקראי ומבוקר להעלאת מינון, המעריך את היעילות, הבטיחות והסבילות של אספקה על-כורואידלית של RGX-314 באמצעות SCS Microinjector® בחולים עם אבחנה DR של סוכרת לא שגשוגית בדרגה בינונית או קשה. רטינופתיה (NPDR) או רטינופתיה סוכרתית מתפשטת (PDR). 1 חולים בקבוצה 314 חולקו באקראי לקבל RGX-2.5 ברמת מינון של 1011×3 עותקים גנומיים לעין (GC/eye) לעומת בקרה תצפיתית ביחס של 1:2. קבוצה 20 תכלול 314 מטופלים שאקראיים לקבל RGX-5 ברמת מינון מוגברת של 1011×3 GC/עין לעומת שליטה תצפיתית ביחס של 1:3. קבוצה 314 נועדה להעריך את RGX-2 באותה רמת מינון כמו קבוצה 20 ב-2 מטופלים בעלי נוגדן מנטרל (NAb) חיובי. ההרשמה נמשכת בקבוצות 3 ו-314. מטופלים בניסוי זה אינם מקבלים טיפול מונע בקורטיקוסטרואידים מדכא חיסון לפני או אחרי מתן RGX-XNUMX.
החל מ-18 בינואר 2022, דווח כי RGX-314 נסבל היטב בקבוצה 1. שתי תופעות לוואי חמורות דווחו בשני חולים, שניהם לא נחשבו קשורים לתרופות. בקרב חולים בקבוצה 1 שקיבלו מינון של RGX-314, לא נצפתה דלקת תוך עינית. כפי שדווח בעבר, חולה אחד חווה מקרה קל של אפיסקלריטיס שהחלף עם קורטיקוסטרואידים מקומיים. תופעות לוואי נפוצות של טיפול עיני בעין המחקר עד שישה חודשים לא נחשבו קשורות לתרופות והיו בעיקר קלות. אלה כללו דימום בלחמית והיפרמיה של הלחמית.
סיכום הנתונים עבור קבוצה 1 בשישה חודשים
לאחר שישה חודשים, מתוך 15 המטופלים שקיבלו מינון של RGX-314 בקבוצה 1, שבעה מטופלים (47%) הפגינו שיפור דו-שלבי או יותר מהבסיס ב-Early Treatment Diabetic Retinopathy Study-Diabetic Retinopathy Severity Scale (DRSS). נקודת הסיום העיקרית של המחקר, בהשוואה לאפס מתוך חמשת החולים (0%) בקבוצת הביקורת התצפיתית. מטופל אחד (7%) שקיבל מינון של RGX-314 ממשיך להפגין שיפור בן ארבעה שלבים. אחוז המטופלים בקבוצה 1 שקיבלו מינון של RGX-314 בהשגת שיפור דו-שלבי לפחות לאחר שישה חודשים בעיניים שטופלו ב-RGX-314 (47%) עלה מהתוצאות שדווחו קודם לכן של שלושה חודשים (33%). שיפור דו-שלבי ב-DRSS התקבל כנקודת קצה מרכזית על ידי ה-FDA לניסויים קליניים ב-DR.
בשבעת המטופלים שסבלו מ-NPDR (דרגת חומרת DR 47-53) בתחילת המחקר, 57% מהמטופלים הראו שיפור דו-שלבי או יותר מה-DRSS הבסיסי בשישה חודשים לאחר מתן RGX-314. בשמונה המטופלים שסבלו מ-PDR (דרגת חומרת DR ≥ 61) בתחילת המחקר, 38% מהמטופלים הראו שיפור דו-שלבי או יותר לאחר שישה חודשים לאחר מתן RGX-314.
שישה חודשים לאחר מתן RGX-314, חולי Cohort 1 הפגינו שינוי ממוצע יציב ב-BCVA של +0.3 אותיות בהשוואה לקו הבסיס, בעוד שחמישה חולים בזרוע הביקורת התצפיתית הראו שינוי ממוצע יציב ב-BCVA של -2.0 אותיות בהשוואה לבסיס.
