InnoCare Pharma, חברת ביו-פארמה מובילה, הודיעה היום כי המטופל הראשון קיבל מינון בניסוי קליני שלב II של מעכב ה-Bruton's Tyrosine Kinase (BTK) orelabrutinib לטיפול בטרומבוציטופניה חיסונית ראשונית (ITP) בסין.
טרומבוציטופניה חיסונית ראשונית (ITP), המכונה גם פורפורה אידיופתית טרומבוציטופנית, היא הפרעה בתיווך חיסוני נרכש המאופיינת בירידה בספירת טסיות הדם ההיקפיות, וכתוצאה מכך סיכון מוגבר לחבלות ודימומים[i]. הפתוגנזה העיקרית של ITP היא אובדן הסבילות החיסונית לאנטיגנים אוטומטיים של טסיות דם. אי סבילות חיסונית זו מובילה להרס טסיות מוגבר ולירידה בייצור טסיות ממגהקריוציטים על ידי נוגדנים עצמיים ולימפוציטים T ציטוטוקסיים.
רק כ-70% מהמטופלים מגיבים לטיפולי קו ראשון, חלק מהמטופלים עדיין עמידים או חוזרים לאחר טיפולים משולבים, לכן יש צורך לחקור מטרות טיפוליות חדשות. עיכוב של BTK עשוי להפחית את הרס הטסיות על ידי עיכוב הפעלת תאי B וייצור נוגדנים עצמיים.
השכיחות השנתית של ITP במבוגרים היא כ-2-10 מקרים חדשים לכל 100,000 אנשים[ii],[iii]. קשישים מעל גיל 60 נמצאים בסיכון גבוה ל-ITP, ולנקבות הפוריות יש סיכון גבוה יותר מגברים מאותה קבוצת גיל.
ד"ר Jasmine Cui, המייסדת המשותפת, יו"ר ומנכ"ל InnoCare אמרה, "אף מעכב BTK לא אושר לטיפול בחולים עם ITP בעולם. BTK הוא קינאז מפתח במסלול האיתות של קולטן תאי B, החיוני להפעלת לימפוציטים B, מקרופאגים ותאי חיסון אחרים וכן לייצור נוגדנים בתהליך הפתולוגי של ITP. לאורלברוטיניב יש סלקטיביות יעד גבוהה עם פרופיל בטיחות, שצפוי להביא אפשרויות טיפול חדשות לחולי ITP."
מה לקחת מהמאמר הזה:
- BTK is a key kinase in the B cell receptor signaling pathway, which is essential for the activation of B lymphocytes, macrophages and other immune cells as well as the production of antibodies in the pathological process of ITP.
- Primary immune thrombocytopenia (ITP), also referred to as idiopathic thrombocytopenic purpura, is an acquired immune mediated disorder characterized by a decrease in peripheral blood platelet counts, resulting in an increased risk of bruising and bleeding[i].
- Jasmine Cui, the co-founder, Chairwoman and CEO of InnoCare said, “No BTK inhibitor has been approved for the treatment of patients with ITP in the world.
