ניסוי בתרפיה גנטית לנוירופתיה סוכרתית אחד מהמאמרים שהורדו ביותר

Helixmith הודיעה היום כי פרסומם, "תרפיה גנטית לנוירופתיה סוכרתית: מחקר שלב III אקראי, מבוקר פלצבו של VM202, DNA פלסמיד המקודד לגורם גדילה של הפטוציטים אנושיים", היה אחד מ-10 המאמרים המובילים ביותר שהורדו ב-Clinical and מדע תרגום (CTS) בשנת 2021. CTS הוא הפרסום הרשמי של האגודה האמריקאית לפרמקולוגיה וטיפול קלינית (ASCPT) ומדגיש מחקר מקורי המסייע לגשר על גילויי מעבדה באבחון וטיפול במחלות אנושיות. ד"ר ג'ון קסלר, פרופסור לנוירולוגיה ב-Northwestern היה המחבר הראשי של מחקר זה. זה היה הטיפול הגנטי הראשון שלב 3 שנעשה אי פעם נגד כאב. לדברי Alethea Gerding, עורכת מנהלת, ASCPT, "המאמר הורד יותר מ-3,000 פעמים, כלומר הוא הגיע לקהל קוראים עולמי רחב. המטרה העיקרית של CTS היא להפוך למגדלור של מדע התרגום, ומאמרים כמו שלך מראים בבירור את הערך של מדע התרגום."

במאמר, VM202 (donaperminogene seltoplasmid), דנ"א פלסמיד המקודד את הגן האנושי HGF (גורם גדילה הפטוציטים), שפותח על ידי Helixmith Co. Ltd, מחברים דיווחו כי ב-VMDN-003b, זריקות תוך שריריות של VM202 סיפקו הפחתת כאב ליותר מ-8 חודשים לאחר מחזור הטיפול האחרון וכי הבטיחות והסבילות היו חיוביות ביותר, בהתאם למחקרים קודמים. אחד הממצאים החשובים ביותר מבחינה קלינית הן במחקר VMDN-003b והן במחקר השלב השני הוא ש-VM202 היה יעיל יותר בנבדקים שלא קיבלו פרגבלין או גבפנטין, שתיים מהתרופות הנרשמות ביותר בתחום ה-DPN.

לתוצאות אלו יש השלכות קליניות חשובות שכן ידוע כי יותר מ-4.2 מיליון אנשים בארה"ב סובלים מ-DPN כואב וכמעט 1.3 מיליון חולים נחשבים לעמידים, כלומר התרופות הזמינות כיום אינן פועלות עבורם (Painful Diabetic Neuropathy, GlobalData 2018) .

Helixmith השיקה ניסוי שלב 3 שני עבור DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), בארה"ב ומכוונת לפרסום תוצאות השורה העליונה עד סוף 2022. החברה מתכננת להתחיל שלב 3 שלישי עבור DPN במחצית השנייה של 2022.

נקודות מפתח של מאמר CTS

• VM202 (donaperminogene seltoplasmid) הוא טיפול גנטי מסוג פלסמיד DNA, קנייני, לא ויראלי, בעל פוטנציאל התחדשות, מנקודת מבט של בעלי חיים לא-קליניים.

• מחקר שלב 3 ל-DPN כואב נערך בשני חלקים, אחד למשך 9 חודשים (VMDN-003; חמש מאות נבדקים) ואחד עם הארכה של 3 חודשים ל-12 חודשים (VMDN-003b; 101 נבדקים).

• הבטיחות והסבילות של VM202 ממשיכות להיראות חיוביות ביותר, בהתאם למחקרים קודמים.

• לתוצאות אלו יש השלכות קליניות חשובות שכן ידוע שלמעלה מ-4.2 מיליון אנשים בארה"ב סובלים מ-DPN כואב וכמעט 1.3 מיליון חולים אינם עמידים בכך שהתרופות הזמינות כיום אינן פועלות עבורם.

על נוירופתיה היקפית סוכרתית

DPN כואב הוא סיבוך נפוץ ומתיש של סוכרת שיש לו השפעה שלילית עמוקה על איכות החיים, השינה ומצב הרוח. הטיפולים הנוכחיים הם פליאטיביים ואינם מכוונים למנגנונים העומדים בבסיס ה-DPN הכואב. יתר על כן, ההקלה הסימפטומטית מוגבלת לעתים קרובות, וחולים רבים עם DPN כואב עדיין משתמשים באופיואידים.