Transcenta Holding Limited הודיעה על מינון מוצלח של המטופל הראשון במחקר שלב I בסין של TST002 לטיפול באוסטיאופורוזיס.
ניסוי קליני שלב I זה הוא מחקר אקראי וכפול סמיות, מבוקר פלצבו, במינון חד-עלייה, רב-מרכזי שנועד להעריך את הבטיחות, הסבילות והפרופיל הפרמקוקינטיקה של TST002 כטיפול בחולים עם אוסטאופורוזיס.
TST002 (Blosozumab) הוא נוגדן חד שבטי אנטי-סקלרוסטין הומני כמועמד לתרופה לאוסטאופורוזיס ומחלות איבוד עצם אחרות. יש לו אפקט כפול בעל השפעות אנבוליות ואנטי-ספיגות כאחד, מה שממריץ את יצירת העצם ומעכב את ספיגת העצם, וכתוצאה מכך לעלייה מהירה בצפיפות המינרלים של העצם ובחוזק העצם. חסימת פעילות סקלרוסטין בבני אדם שטופלו בנוגדנים אנטי-סקלרוסטין או עם מחיקה גנטית טבעית הוכחה כגישה יעילה בהגברת צפיפות העצם (BMD) והפחתת שבר בעצם. נכון לעכשיו אין טיפול נוגדנים נגד סקלרוסטין מאושר בסין, למרות ש-Romosozumab מ-Amgen אושר בארצות הברית, אירופה ויפן.
Transcenta ברישיון Blosozumab (TST002) מ-Eli Lilly and Company ("אלי לילי") לפיתוח ומסחור בסין הגדולה בשנת 2019. אלי לילי השלימה מחקרים קליניים שלב II של Blosozumab בארצות הברית וביפן והשיגה פרופיל בטיחות מבטיח ונתוני יעילות. Transcenta השלימה בהצלחה העברת טכנולוגיה, הקימה תהליך ייצור במתקן האנגג'ואו HJB שלה, והשלימה ייצור GMP לשימוש קליני וכן את המחקרים הפרה-קליניים הנוספים כנדרש על ידי ה-CDE עבור יישום TST002 IND בסין. מחקר IND for TST002 בסין אושר מה-NMPA ב-22 בספטמבר 2021 לבדיקת TST002 ישירות בחולים עם אוסטאופניה.
"TST002 עשוי להפוך לנוגדן החד שבטי האנטי-סקלרוסטין השני בעולם." אמר ד"ר מייקל שי, סמנכ"ל סמנכ"ל, ראש מו"פ גלובלי ו-CMO של Transcenta. "אנו מצפים לערוך מחקר מעמיק כדי להעריך עוד יותר את הבטיחות והסבילות של TST002 ולהביא אפשרויות טיפול יעילות ומגוונות יותר לחולים סינים עם אוסטאופורוזיס."
כיום ישנם למעלה מ-100 מיליון אנשים עם דרגות שונות של אוסטאופורוזיס בסין ומעל 4 מיליון מהם סובלים משברים אוסטאופורוטיים. מספרים אלו הולכים וגדלים עקב השפעת אורח החיים, התזונה והזדקנות האוכלוסייה, אשר מביאים לעומס בריאותי, כלכלי וחברתי משמעותי הקשור לשברים הקשורים לאוסטאופורוזיס. ישנם צרכים משמעותיים בלתי מסופקים בתחום מחלה זה, במיוחד בחולים עם אוסטאופורוזיס חמורה למרות הזמינות של מספר חומרים נוגדי ספיגה כגון ביספוספונט ומעכבי RANKL וחומר אנבולי המכוונים ל-PTH.
מה לקחת מהמאמר הזה:
- ניסוי קליני שלב I זה הוא מחקר אקראי וכפול סמיות, מבוקר פלצבו, במינון חד-עלייה, רב-מרכזי שנועד להעריך את הבטיחות, הסבילות והפרופיל הפרמקוקינטיקה של TST002 כטיפול בחולים עם אוסטאופורוזיס.
- Transcenta successfully completed technology transfer, established manufacturing process in its Hangzhou HJB facility, and completed GMP production for clinical use as well as the additional preclinical studies as required by the CDE for TST002 IND application in China.
- There are significant unmet needs in this disease area especially in patients with severe osteoporosis despite the availability of a number of agents anti-resorptives such as bisphosphonate and anti-RANKL inhibitor and anabolic agent targeting PTH.
