Hemab Therapeutics, חברת ביוטכנולוגיה המפתחת תרופות מהדור הבא לטיפול בהפרעות דימומים ופקקת חמורות, שאינן מתאימות, חשפה היום את המועמד המוביל שלה, HMB-001, נוגדן דו-ספציפי חדשני עם פוטנציאל לטיפול ב-Glanzmann Thrombasthenia (GT) והפרעות דימום נדירות אחרות. . החברה הציגה נתונים פרה-קליניים מבטיחים על HMB-001 במהלך הקונגרס הוירטואלי של האגודה האירופית להמופיליה והפרעות בעלות הברית לשנת 2022, שנערך ב-2-4 בפברואר 2022.
בכנס הדגיש Hemab נתונים ממחקרים שבדקו את מנגנון הפעולה של HMB-001 בקופי cynomolgus וניסויים עם טסיות דם מחולי GT. המינונים החד-עוריים של HMB-001 שניתנו ב-vivo הראו הצטברות תלוית מינון של גורם אנדוגני VIIa (FVIIa), עם עמידות ההשפעה שתומכת במינון שבועי עד פעם חודשי. TLT-1, חלבון שנמצא על פני השטח של טסיות משופעלות באתר הפציעה, אושר להיות קיים על טסיות GT ונמצא כי HMB-001 משפר באופן משמעותי את FVIIa שהקל על צבירת טסיות GT ex vivo ב-TLT-1 תלוי. דֶרֶך.
בשילוב הצטברות וחיזוק פעילות, HMB-001 מביא את הפעילות של FVIIa אנדוגני לרמות הנחשבות יעילות מבחינה טיפולית בהתבסס על ניסיון קליני עם גורם רקומביננטי VIIa (rFVIIa). HMB-001 הוא נוגדן דו-ספציפי, כאשר זרוע אחת קושרת FVIIa כבר קיימת בזרם הדם של המטופל (אנדוגני) והזרוע השנייה קושרת TLT-1 קיימת על פני הטסיות המופעלות; זה ביעילות, ובאופן ספציפי, מגייס את FVIIa לפני השטח של הטסיות המופעלות. הזרוע הקושרת את FVIIa מונעת מהגוף לפרק אותו, ומגדילה את הריכוז הזמין בזרם הדם לרמת יציב גבוהה יותר במהלך מספר ימים. הקישור הנייטרלי של FVIIa אומר שהוא עדיין פעיל ויכול למלא תפקיד ביצירת פקקים המוסטטיים. על ידי מיקוד של טסיות דם משופעלות לאתר של נזק לכלי הדם עם ריכוז גבוה של FVIIa (באמצעות TLT-1), הגוף מייצר מספיק אבני בניין תקינות מבנית כדי ליצור פקקים דימוסטטיים בריאים.
בשיתוף עם Haemnet, שעובדת עם אנשי מקצוע בתחום הבריאות, חולים, קהילות ובעלי עניין אחרים כדי לשפר את חייהם של אנשים עם הפרעות דימום באמצעות מחקר, חינוך ותקשורת, Hemab מתחילה במחקרי היסטוריה טבעית של חולים עם GT עד תחילת 2022 כדי להשתפר. להבין את תדירות וסוגי הדימומים, מספר האנשים שנפגעו, שונות המחלה והשפעות על החיים ותוחלת החיים.
Hemab תתחיל ניסוי קליני שלב 1/2 בחולים עם GT בסוף 2022 כדי להעריך את הבטיחות והיעילות של HMB-001, תחילה בשיתוף פעולה עם חברת המחקר הקליני המובילה בבריטניה, Richmond Pharmacology Ltd.
מה לקחת מהמאמר הזה:
- בשיתוף עם Haemnet, שעובדת עם אנשי מקצוע בתחום הבריאות, חולים, קהילות ובעלי עניין אחרים כדי לשפר את חייהם של אנשים עם הפרעות דימום באמצעות מחקר, חינוך ותקשורת, Hemab מתחילה במחקרי היסטוריה טבעית של חולים עם GT עד תחילת 2022 כדי להשתפר. להבין את תדירות וסוגי הדימומים, מספר האנשים שנפגעו, שונות המחלה והשפעות על החיים ותוחלת החיים.
- TLT-1, a protein found on the surface of activated platelets at the site of injury, was confirmed to be present on GT platelets and HMB-001 was found to substantially improve FVIIa facilitated ex vivo GT platelet aggregation in a TLT-1-dependent manner.
- HMB-001 is a bispecific antibody, with one arm binding FVIIa already present in the patient’s bloodstream (endogenous) and the other arm binding TLT-1 present on the surface of the activated platelet.
