Entrinsic Bioscience ובעלת הרישיון שלה Nuvara Therapeutics הודיעו שהם צעד אחד קרוב יותר לשימוש בפורמולציות RxAA כטיפול בחולים עם מוטציות בסיסטיק פיברוזיס Class I. חוקר אוניברסיטת פלורידה, ד"ר Sadasivan Vidyasagar, מייסד ויו"ר מועצת הייעוץ המדעית של החברה, שיתף לאחרונה גישה חלופית לשיקום הפרשת אניונים בדרכי הנשימה בכנס ביולוגיה ניסויית 2022 שהתקיימה בפילדלפיה.
Vidyasagar וצוותו, שכלל חוקרים מ-UF ו-Entrinsic Bioscience, הוכיחו כי הנוסחה VS-009 של Nuvara יכולה להיות מועילה עבור חולים עם מוטציות של סיסטיק פיברוזיס Class I כמו גם מוטציות Class II ו-III. ניתן להשתמש בטיפול לבד או בשילוב עם טיפולים אחרים לשיפור הפרשת הכלוריד.
סטיבן ג'יי גאטו, היו"ר הבכיר של Nuvara Therapeutics, בירך את אסטריד גרושה ושאר הצוות של ד"ר וידיאסאגר על המחויבות המתמשכת שלהם בהנעת דרכים חדשניות להערכת תפקוד אפיתל נשימתי.
"אני רוצה להודות לאסטריד, ד"ר וידיאסאגר ושאר הצוות שלו על המחויבות הבלתי נלאית שלהם לפתור עבור מוטציות Class I בסיסטיק פיברוזיס, מוטציה שיכולה להשפיע על עד 18% מאוכלוסיית ה-CF", אמר סטיבן ג'יי גאטו.
"שני התקצירים הללו מראים שמניפולציה של תעלת יונים אפשרית באפיתל הנשימה באמצעות ניסוחים מותאמים של חומצות אמינו", המשיך גאטו. "תפקוד לקוי של תעלות היונים הוא מרכזי במחלות רבות, כמו CF ומחלות שבהן יש ייצור רירי מוגבר, כולל אסטמה ו-COPD. גישות/טיפולים אלו יאפשרו לנו לווסת את זרימת היונים והמים לדרכי הנשימה ברמה התאית עם מינימום תופעות לוואי.
"יש עדיין עבודה לעשות, אבל ההזדמנות באמת מרגשת ויכולה לייצג פריצת דרך בניהול של תקנופתיה ומחלות קשורות", אמר גאטו.
Vidyasagar גם הציג כרזה על כלי שהמעבדה שלו פיתחה כדי למדוד טוב יותר את הפריסטלטיקה של המעיים ואת האינטראקציות של לחץ תוך-לומינלי, התכווצות שרירים ושינויים בנפח הנוזל.
"שני התקצירים הללו ייחודיים בכך שהם מראים את היכולת לווסת חלבונים טרנסממברניים אפיתליאליים (eTMPs) עם ניסוח סלקטיבי של אמינו SAA (RxAAs)", אמר ד"ר וויליאם דנמן, היועץ הרפואי הראשי של Nuvara Therapeutics. "זה פותח את הדלת לטיפול יעיל ולא רעיל ברמה תאית בסיסית, ללא קשר לאטיולוגיה."
ד"ר דנמן המשיך, "טיפולים עתידיים עשויים להיקבע ומותאמים לערוץ האישי ולמחלה - רפואה מותאמת אישית אמיתית. נדרשת עבודה נוספת, אבל זה עשוי לאפשר חלופות טיפול ברמה התאית על פני ספקטרום המחלות עם מינימום תופעות לוואי".
Entrinsic Bioscience הוא סטארט-אפ של UF הממוקם ב-UF Innovate | האצה בסיד מרטין ביוטק באלצ'ואה. החברה מפתחת תכשירים טבעיים לחלוטין ללא גלוקוז עבור הידרציה קלינית, בריאות ובריאות המעיים, אלרגיות וטיפוח העור.
מה לקחת מהמאמר הזה:
- Vidyasagar and the rest of his team for their tireless commitment to solve for Class I mutations in Cystic Fibrosis, a mutation which can affect up to 18% of CF population,”.
- “There is still work to be done, but the opportunity is truly exciting and could represent a breakthrough in the management of channelopathies and related diseases,”.
- Vidyasagar גם הציג כרזה על כלי שהמעבדה שלו פיתחה כדי למדוד טוב יותר את הפריסטלטיקה של המעיים ואת האינטראקציות של לחץ תוך-לומינלי, התכווצות שרירים ושינויים בנפח הנוזל.
