יישום תרופה חדש לטיפול באנמיה עקב מחלת כליות כרונית

Akebia Therapeutics®, Inc. הודיעה היום כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) הוציא מכתב תגובה מלא (CRL) ל-Akebia's New Drug Application (NDA) עבור vadadustat, גורם מחקר הניתן להיפוקסיה פרוליל הידרוקסילאז (HIF- מעכב PH) בבדיקה לטיפול באנמיה עקב מחלת כליות כרונית (CKD). ה-FDA מנפיק CRL כדי לציין שמחזור הבדיקה של בקשה הושלם ושהבקשה אינה מוכנה לאישור בצורתה הנוכחית.

ה-FDA הגיע למסקנה שהנתונים ב-NDA אינם תומכים בהערכת תועלת-סיכון חיובית של vadadustat עבור חולי דיאליזה ולא דיאליזה. ה-FDA הביע דאגות בטיחותיות וציין כישלון בעמידה באי-נחיתות ב-MACE באוכלוסיית המטופלים שאינם בדיאליזה, את הסיכון המוגבר לאירועים תרומבואמבוליים, המונעים על ידי פקקת גישה לכלי הדם בחולי דיאליזה, והסיכון לפגיעה בכבד הנגרמת על ידי תרופות. ה-CRL קבע כי Akebia יכולה לבחון דרכים להדגים פוטנציאל הערכת תועלת-סיכון חיובית באמצעות ניסויים קליניים חדשים. Akebia תדון בפרטי ה-CRL עם שותפי שיתוף הפעולה שלה ותבקש פגישה עם ה-FDA.

"אנחנו מאוכזבים מאוד לקבל CRL עבור vadadustat, טיפול שיש לו פוטנציאל לעזור לחולים עם אנמיה עקב CKD. אנו ממשיכים להאמין שהנתונים תומכים בהערכת תועלת-סיכון חיובית של vadadustat עבור חולים עם אנמיה עקב CKD, במיוחד בחולי דיאליזה", אמר ג'ון פ. באטלר, מנכ"ל Akebia. "למרות הכישלון הזה, אנחנו ממשיכים לפעול למען המטרה שלנו לשפר את חייהם של אנשים שנפגעו ממחלת כליות".

באוקטובר 2021, שותפת שיתוף הפעולה של Akebia, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), הגישה בקשה ראשונית לאישור שיווק (MAA) עבור vadadustat לסוכנות התרופות האירופית עבור vadadustat, לטיפול באנמיה עקב CKD במבוגרים; הסקירה נמשכת. ביפן, Vadadustat מאושר כטיפול באנמיה עקב CKD הן בחולים מבוגרים תלויי דיאליזה והן ללא תלות בדיאליזה.

Akebia תארח שיחת ועידה ביום רביעי, 30 במרץ בשעה 6:00 שעון המזרח כדי לדון ב-CRL ובצעדים הבאים.