טיפול גנטי חדש לחולים עם המופיליה B

A HOLD FreeRelease 8 | eTurboNews | eTN
אוואטר של לינדה הונהולץ
נכתב על ידי לינדה הונהולץ

CSL Behring הודיעה היום כי סוכנות התרופות האירופית (EMA) קיבלה את בקשת אישור השיווק (MAA) עבור etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) במסגרת הליך ההערכה המואץ שלה. Etranacogene dezaparvovec הוא טיפול גנטי מבוסס אדנו הקשור לנגיף חמש (AAV5) מחקרית הניתנת כטיפול חד פעמי לחולי המופיליה B עם פנוטיפ דימום חמור. אם יאושר, etranacogene dezaparvovec יספק לאנשים החיים עם המופיליה B באיחוד האירופי (האיחוד האירופי) ובאזור הכלכלי האירופי (EEA) את האפשרות הראשונה אי פעם לטיפול בריפוי גנטי שמפחיתה משמעותית את שיעור הדימומים השנתיים לאחר עירוי בודד. הערכה מואצת עשויה להפחית את ציר הזמן ברגע שה-MAA יתקבל לסקירה ויסופק עבור מוצר תרופתי כאשר הטיפול צפוי להיות בעל עניין מרכזי בבריאות הציבור, במיוחד הנוגע לחדשנות טיפולית.

"כמועמדת הראשונה לטיפול גנטי בהמופיליה B, אבן דרך רגולטורית מרכזית זו מקרבת את CSL Behring צעד אחד קדימה למימוש ההבטחה של ריפוי גנטי לקהילת הפרעות הדימום", אמרה עמנואל לקומטה בריסט, ראש תחום הרגולציה העולמית ב-CSL Behring. "אנו מצפים לעבוד עם רשויות רגולטוריות כדי להביא את הפוטנציאל הטרנספורמטיבי של ריפוי גנטי לאנשים החיים עם מצב מתיש זה לכל החיים".

ה-MAA נתמך על ידי ממצאים חיוביים מהניסוי המרכזי של HOPE-B, ניסוי הריפוי הגנטי הגדול ביותר בהמופיליה B עד כה. חולי המופיליה B שסווגו כבעלי פנוטיפ דימום חמור שטופלו ב-etranacogene dezaparvovec הפגינו שיעור דימום שנתי מותאם מופחת ב-64% והוכיחו עליונות לטיפול מונע ב-18 חודשים לאחר הטיפול בהשוואה לריצה של 6 חודשים בתקופה. בנוסף, היו עליות יציבות ועמידות ברמות הפעילות הממוצעות של פקטור IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec תוכנן במיוחד כדי לאפשר יכולת קרישת דם כמעט נורמלית על ידי טיפול בגורם הבסיסי למצב: גן F9 פגום הגורם למחסור בקרישיות פקטור IX (FIX).

"הקבלה של etranacogene dezaparvovec לבדיקה על ידי ה-EMA מעודדת את השאיפה הבלתי פוסקת שלנו לשפר את חייהם ורווחתם של אלה החיים עם המופיליה B והפרעות רפואיות נדירות ורציניות אחרות", אמר ביל מזונוטה, סגן נשיא בכיר, ראש מו"פ ופיתוח. קצין רפואי ראשי עבור CSL Limited. "אנו גאים לעבוד עם uniQure כדי להיות בחזית ההתקדמות המדעית הזו שמטרתה להפוך המופיליה B לחלק משני בחייו של המטופל במקום דאגה מתמדת."

הפיתוח הקליני הרב-שנתי הובל על ידי uniQure (Nasdaq: QURE) והחסות על הניסויים הקליניים בארצות הברית עברה ל-CSL Behring לאחר שרכשה זכויות גלובליות למסחור etranacogene dezaparvovec. CSL Behring נמצאת בתהליך של מעבר חסות על הניסויים הקליניים באיחוד האירופי.

על הסופר

אוואטר של לינדה הונהולץ

לינדה הונהולץ

עורך ראשי עבור eTurboNews מבוסס במטה eTN.

הירשם
הודע על
אורח
0 תגובות
משוב משוב
הצג את כל ההערות
0
אשמח למחשבות שלך, אנא הגיב.x
שתף עם...