חדשות תיל

נתונים חדשים על אלצהיימר ופרקינסון

נכתב על ידי עורך

Asceneuron SA מכריזה היום על פרסום נתונים שנבדקו עמיתים בכתב העת ACS Chemical Neuroscience לגבי ASN90, מעכב O-GlcNAcase (OGA), ואחד המועמדים המובילים שלו בפיתוח קליני לטיפול בפרוטאינופתיות נוירודגנרטיביות.

פרוטאינופתיות נוירו-דגנרטיביות כגון אלצהיימר ומחלת פרקינסון מתאפיינות בהיווצרות תוך-תאית במוח של אגרגטים לא מסיסים ורעילים של חלבון, כגון החלבון טאו ו-α-סינוקלאין הקשורים למיקרו-טובולה, בהתאמה, הקשורים בקשר הדוק להתקדמות המחלה. OGA הוא יעד תרופתי מתפתח בפיתוח תרופות של מערכת העצבים המרכזית מאז גליקוזילציה לקויה של חלבונים תוך תאיים אלה נקשרה עם תפקוד לקוי של העצבים. מעכבי OGA מונעים את סילוק הגלוקוזילציה התוך תאית של חלבון, ובכך עוצרים את הירידה ברמות המצב הבריא של השינוי לאחר התרגום הזה ומונעים היווצרות של אגרגטים חלבונים רעילים.

במאמר זה שפורסם לאחרונה ובדק עמיתים, Asceneuron מדווח על הגילוי והפיתוח הפרה-קליני של מעכב המולקולה הקטנה OGA ASN90 (שנודע בעבר כ-ASN120290/ASN561), שכבר השלים בדיקות בשלושה מחקרי שלב I בנבדקים בריאים צעירים וקשישים. . הנתונים הפרה-קליניים מראים כי מתן אוראלי יומי של ASN90 מנע התפתחות של פתולוגיית סבך טאו, כמו גם ליקויים תפקודיים בהתנהגות מוטורית ובנשימה, והגברת ההישרדות. עוד ממצא משמעותי; רומן לסוג זה של מולקולות; הוא ש-ASN90 האט את התקדמות הליקוי המוטורי והפחית אסטרוגליוזיס במודל פרה-קליני בשימוש תכוף של מחלת פרקינסון.

ל-Asceneuron יש כעת בקשה פתוחה לתרופה חדשה (IND) עם איגוד המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לצורך מחקר שלב 2/3 להערכת ASN90 בשיתוק על-גרעיני מתקדם (PSP), אינדיקציה ליתום. PSP הוא מצב נוירולוגי נדיר הגורם לבעיות קשות בהליכה, שיווי משקל, דיבור, בליעה וראייה כתוצאה מהצטברות של אגרגטים של חלבון הטאו במוח. המחלה מחמירה בהדרגה, כאשר אנשים הופכים לנכות חמורה תוך שלוש עד חמש שנים מהופעת. ההערכה היא ששלושה עד שישה אנשים לכל 100,000 יפתחו PSP וכרגע אין תרופה למחלה.

דירק בהר, מנכ"ל, מייסד שותף של Asceneuron ומחבר בכיר של המחקר, הגיב: "אנו נרגשים מאוד לפרסם נתונים פרה-קליניים מפתח מעודדים על ASN90 ו-OGA מנגנון הפעולה. ממצאים אלו מספקים רציונל חזק להתפתחות מעכבי OGA כסוכנים משנים מחלה הן בטאואופתיות והן ב-α-synucleinopathies כגון אלצהיימר, PSP ומחלת פרקינסון. מאחר שפתולוגיות טאו ו- α-synuclein מתקיימות לעתים קרובות במקביל במחלות ניווניות, מעכבי OGA מייצגים מועמדים ייחודיים לתרופות מולטי-מודאליות עבור אינדיקציות מרובות. אנו ממשיכים להתקדם בפיתוח הקליני שלנו עם מעכב ה-OGA האחרון שלנו פעם ביום, ASN51, שיינתן בחולי מחלת אלצהיימר בחודשים הקרובים".

WTM לונדון 2022 יתקיים בין התאריכים 7-9 בנובמבר 2022. הירשם עכשיו!

חדשות קשורות

על הסופר

עורך

העורכת הראשית של eTurboNew היא לינדה הונהולץ. היא מבוססת במטה eTN בהונולולו, הוואי.

הירשם
הודע על
אורח
0 תגובות
משוב משוב
הצג את כל ההערות
0
אשמח למחשבות שלך, אנא הגיב.x
שתף עם...