PaxMedica, Inc., חברת ביו-פרמצבטיקה המתמקדת בפיתוח תרופות המסייעות להתגבר על האתגרים של חיים עם מצבים נוירולוגיים מורכבים, הודיעה היום כי קיבלה אישור מהסוכנות הרגולטורית למוצרי בריאות בדרום אפריקה (SAHPRA) לבקשת הניסוי הקליני שלה לחקור את השפעות של PAX-101 (עירוי סוראמין תוך ורידי (IV) בחולים עם תסמונת COVID-19 ארוכה (LCS), הידועה גם כתופעות פוסט-חריפות של זיהום SARS-CoV-2.
המחקר, PAX-LCS-101, יהיה מחקר שלב 1B, פרוספקטיבי, אקראי, מבוקר פלצבו, כפול סמיות, מרובה מינונים. המחקר צפוי להתחיל לרשום חולים ברבעון הראשון של השנה לאחר קבלת אישור ועדת האתיקה הלאומית של דרום אפריקה.
LCS היא מחלה קשה ורב-מערכתית שגורמת לפגיעה משמעותית בתפקוד אצל אנשים רבים לאחר זיהום חריף עם COVID-19. האבחנה של LCS היא מאתגרת מכיוון שאין בדיקות ספציפיות לביסוס האבחנה. למרות שישנן הגדרות רבות המוצעות בספרות הרפואית, רוב החוקרים מגדירים LCS כתסמונת הכוללת מהלך ממושך של תסמינים גופניים ונוירו-פסיכיאטריים שונים הנמשכים 12 שבועות או יותר ללא הסבר חלופי. המחקר צפוי לרשום חולים עם סימנים ותסמינים מתמשכים של LCS, לאחר זיהום שתועד בעבר בנגיף COVID-19. הסימפטומים של LCS בכל מטופל יכולים להשתנות, אך לרוב כוללים עייפות, "ערפל מוחי", כאב, כאבי ראש, קוצר נשימה, קושי בריכוז וקשב, הפרעות שינה, אורתוסטזיס וסחרחורת, וירידה בתפקוד וכן תסמינים רבים הקשורים אליו, כגון כמו כאבי פרקים ושרירים, דיכאון וחרדה.
נצפה כי LCS דומה מאוד להפרעת זיהום פוסט-חריפה אחרת הידועה בשם מיאלגי אנצפלומיאליטיס / תסמונת עייפות כרונית (ME/CFS). בשתי ההפרעות, עייפות היא סימפטום בולט ורבים מהתסמינים האחרים שנצפו חופפים. שני המצבים עלולים לגרום לחוסר יכולת לעבוד או לבצע פעילויות רגילות, ובמקרים קיצוניים של ME/CFS, תועדו שנמשכים שנים, וכתוצאה מכך הנפגעים הופכים לביתם, אם לא מרותקים למיטה. PaxMedica מתכננת ללמוד PAX-101 כטיפול ל-LCS וגם ל-ME/CFS.
ניסוי קליני זה מתוכנן לחקור את הבטיחות והסבילות, היעילות וה-PK של שתי מנות סוראמין (5 מ"ג/ק"ג ו-10 מ"ג/ק"ג) במבוגרים, בני 18 ומעלה, עם LCS.
למרות הצורך הרפואי הבלתי מסופק בטיפולים ב-LCS, אין כיום תרופות מאושרות להפרעה זו. יש הסכמה גוברת בקהילות המדעיות והרפואיות על הצורך במחקר נוסף על הגורמים ל-LCS, וההפרעה העשויה להיות קשורה ME/CFS
PAX-101 נמצא כעת גם בשלב 2 עבור הפרעת הספקטרום האוטיסטי ("ASD"). החברה מפתחת גם PAX-102, פורמולציה תוך-נאסלית קניינית של סוראמין, ל-ASD והפרעות נוירולוגיות אחרות.
מה לקחת מהמאמר הזה:
- , חברת ביו-פרמצבטיקה המתמקדת בפיתוח תרופות המסייעות להתגבר על האתגרים של חיים עם מצבים נוירולוגיים מורכבים, הודיעה היום כי קיבלה אישור מהסוכנות הרגולטורית למוצרי בריאות בדרום אפריקה (SAHPRA) ליישום הניסויים הקליניים שלה לחקור את ההשפעות של PAX- 101 (עירוי סורמין תוך ורידי (IV) בחולים עם תסמונת COVID-19 ארוכה (LCS), הידועה גם כתופעות פוסט-חריפות של זיהום SARS-CoV-2.
- הסימפטומים של LCS בכל מטופל יכולים להשתנות אך לעיתים קרובות כוללים עייפות, "ערפל מוחי", כאב, כאבי ראש, קוצר נשימה, קושי בריכוז ותשומת לב, הפרעות שינה, אורתוסטזיס וסחרחורת, וירידה בתפקוד וכן תסמינים רבים הקשורים אליו, כגון כמו כאבי פרקים ושרירים, דיכאון וחרדה.
- למרות שישנן הגדרות רבות המוצעות בספרות הרפואית, רוב החוקרים מגדירים LCS כתסמונת הכוללת מהלך ממושך של תסמינים גופניים ונוירו-פסיכיאטריים שונים הנמשכים 12 שבועות או יותר ללא הסבר חלופי.
