לחץ כאן כדי להציג את הבאנרים שלך בדף זה ולשלם רק עבור הצלחה

חדשות תיל

טיפול מאושר ראשון עבור מיאלופיברוזיס ציטופנית

נכתב על ידי עורך

CTI BioPharma Corp. הודיעה שמינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את VONJO (pacritinib) לטיפול במבוגרים עם מיאלופיברוזיס ראשונית או שניונית בסיכון בינוני או גבוה (פוסט-פוליציטמיה ורה או טרומבוציטמיה פוסט-חיונית) עם ספירת טסיות. מתחת ל-50 × 109/L. VONJO הוא מעכב קינאז אוראלי חדשני עם ספציפיות ל-JAK2 ו-IRAK1, ללא עיכוב JAK1. המינון המומלץ של VONJO הוא 200 מ"ג דרך הפה פעמיים ביום. VONJO הוא הטיפול המאושר הראשון שנותן מענה ספציפי לצרכים של חולים עם מיאלופיברוזיס ציטופנית.             

"האישור של VONJO היום מבסס סטנדרט חדש של טיפול בחולי מיאלופיברוזיס הסובלים ממיאלופיברוזיס ציטופנית", אמר ג'ון מסקרנהס, MD, פרופסור חבר, רפואה, המטולוגיה ואונקולוגיה רפואית, המכון לסרטן טיש, בית הספר לרפואה איקאן בהר סיני, ניו יורק . "מיאלופיברוזיס עם טרומבוציטופניה חמורה, המוגדרת כספירת טסיות דם מתחת ל-50 × 109/ליטר, הוכחה כגורם לתוצאות הישרדות גרועות יחד עם תסמינים מתישים. אפשרויות טיפול מוגבלות הפכו את המחלה הזו לאזור של צורך רפואי דחוף שאינו מסופק. אני שמח לראות שאופציה טיפולית חדשה, יעילה ובטוחה זמינה כעת עבור חולים אלו".

"בארה"ב יש כ-21,000 חולים עם מיאלופיברוזיס, כששני שלישים מהם סובלים מציטופניה (תרומבוציטופניה או אנמיה), הנובעת בדרך כלל מהרעילות של טיפולים מאושרים אחרים. טרומבוציטופניה חמורה, המוגדרת כספירת טסיות דם מתחת ל-50 × 109/L, מופיעה בשליש מאוכלוסיית המיאלופיברוזיס הכוללת, ויש לה פרוגנוזה גרועה במיוחד. עם אישור VONJO, אנו נרגשים כעת להיות מסוגלים להציע טיפול חדש המאושר במיוחד עבור חולים עם מיאלופיברוזיס ציטופנית. אנו ממומנים במלואם להשקה מסחרית, בעקבות עסקאות החוב והתמלוגים שלנו עם DRI, ואנו מצפים לספק את VONJO, הטיפול הפוטנציאלי הטוב מסוגו עבור חולי מיאלופיברוזיס ציטופנית, לחולים תוך 10 ימים", אמר אדם ר. קרייג. , MD, Ph.D., נשיא ומנכ"ל CTI Biopharma. "אני רוצה להודות למטופלים, למטפלים, לצוות הניסויים הקליניים ולחוקרים שאיפשרו את הניסויים הקליניים של VONJO. אני גם מודה לצוות CTI על עבודתם הקשה ומסירותם וההתמקדות שלהם בצרכי המטופלים".

האישור המואץ מבוסס על תוצאות יעילות ממחקר שלב 3 PERSIST-2 המרכזי של VONJO בחולים עם מיאלופיברוזיס (ספירת טסיות נמוכה או שווה ל-100 × 109/ליטר). המטופלים חולקו באקראי 1:1:1 לקבלת VONJO 200 מ"ג פעמיים ביום (BID), VONJO 400 מ"ג פעם ביום (QD) או הטיפול הזמין הטוב ביותר (BAT). טיפול קודם במעכבי JAK2 הותר. במחקר זה, בקבוצת המטופלים עם ספירת טסיות בסיס מתחת ל-50 × 109/L אשר טופלו ב-pacritinib 200 mg BD, ל-29% מהחולים הייתה ירידה בנפח הטחול של לפחות 35% בהשוואה ל-3% מהחולים שקיבלו הטיפול הזמין הטוב ביותר, שכלל ruxolitinib. כחלק מהאישור המואץ, CTI נדרש לתאר תועלת קלינית בניסוי מאשר. כדי למלא אחר דרישה זו לאחר אישור, CTI מתכננת להשלים את ניסוי PACIFICA, עם תוצאות צפויות באמצע 2025.

תגובות הלוואי השכיחות ביותר (≥20%) לאחר VONJO 200 מ"ג פעמיים ביום היו שלשולים, טרומבוציטופניה, בחילות, אנמיה ובצקת היקפית. תופעות הלוואי החמורות השכיחות ביותר (≥3%) לאחר VONJO 200 מ"ג פעמיים ביום היו אנמיה, טרומבוציטופניה, דלקת ריאות, אי ספיקת לב, התקדמות המחלה, פיירקסיה וקרצינומה של תאי קשקש בעור.

חדשות קשורות

על הסופר

עורך

העורכת הראשית של eTurboNew היא לינדה הונהולץ. היא מבוססת במטה eTN בהונולולו, הוואי.

השאירו תגובה

שתף עם...