לחץ כאן כדי להציג את הבאנרים שלך בדף זה ולשלם רק עבור הצלחה

חדשות תיל

טיפול חדש לאוטיזם ואפילפסיה

נכתב על ידי עורך

ילדים עם תסמונת דראווט, צורה חמורה של אפילפסיה שמתחילה מינקות, חווים התקפים, בדרך כלל במשך כל חייהם. הם נמצאים בסיכון גבוה למוות פתאומי בלתי צפוי באפילפסיה (SUDEP) ויכולים גם לפתח מוגבלות אינטלקטואלית ואוטיזם. טיפולים זמינים בדרך כלל אינם מצליחים לשפר את התסמינים הללו.

כעת, קבוצה של מדענים במכוני גלדסטון בראשות Lennart Mucke, MD, מדווחת על ממצאים חדשים בכתב העת Science Translational Medicine שיכולים להנחות את הפיתוח של אסטרטגיות טיפוליות טובות יותר לתסמונת Dravet ולמצבים קשורים.

החוקרים גילו בעבר, במודל עכבר של תסמונת Dravet, כי הסרה גנטית של החלבון טאו מהגוף כולו במהלך התפתחות עוברית מפחיתה אפילפסיה, SUDEP והתנהגויות דמויות אוטיזם. במחקר החדש, הם מציינים את סוג התא המפתח במוח שבו יש להפחית את רמות הטאו כדי להימנע מבעיות אלו. הם גם מראים שהורדת טאו עדיין יעילה בעכברים כאשר ההתערבות מתעכבת עד לאחר לידתם.

"הממצאים שלנו מספקים תובנות חדשות לגבי המנגנונים התאיים שבאמצעותם הפחתת טאו מונעת עירור יתר חריג במוח", אומר Mucke, מנהל מכון גלדסטון למחלות נוירולוגיות. "הם גם מעודדים מנקודת מבט טיפולית, שכן אצל בני אדם, התחלת טיפול לאחר לידה עדיין ריאלית יותר מאשר טיפול בעוברים ברחם."

טאו מהווה יעד טיפולי מבטיח לא רק לתסמונת דראווט, אלא גם למגוון מצבים אחרים, כולל סוגים שונים של אפילפסיה וצורות מסוימות של אוטיזם, כמו גם מחלת אלצהיימר והפרעות נוירודגנרטיביות נלוות.

איתור תאי המוח החיוניים

מוח שמתפקד היטב תלוי באיזון הנכון בין פעילותם של נוירונים מעוררים ומעכבים - הראשונים מגרים את פעילותם של נוירונים אחרים, בעוד האחרונים מדכאים אותה. תסמונת Dravet גורמת לחוסר איזון בין סוגי תאים אלו, וכתוצאה מכך פעילות גבוהה ומסונכרנת בצורה חריגה ברשתות המוח שעלולה להתבטא כהתקפים ותסמינים אחרים.

Mucke ועמיתיו הראו לאחרונה כי הסרת טאו מהמוח כולו משנה את הפעילות של נוירונים מעוררים ומעכבים כאחד, אם כי בדרכים שונות. המחקר הנוכחי נועד לקבוע אם חשוב יותר להפחית טאו בנוירונים מעוררים או מעכבים.

לצורך כך השתמשו המדענים בכלים גנטיים כדי לחסל טאו באופן סלקטיבי מסוג תא כזה או אחר במודל העכבר של Dravet. הם מצאו כי הסרת טאו מנוירונים מעוררים הפחיתה את ביטויי המחלה, בעוד שהסרת טאו מנוירונים מעכבים לא.

"משמעות הדבר היא שייצור טאו בנוירונים מעוררים מכין את הבמה להתרחשות כל החריגות הללו, כולל התנהגויות אוטיסטיות, אפילפסיה ומוות פתאומי בלתי צפוי", אומר Mucke, שהוא גם הפרופסור המובהק למדעי המוח של ג'וזף ב. מרטין ופרופסור למדעי המוח. נוירולוגיה באוניברסיטת סן פרנסיסקו.

התחלת טיפול לאחר לידה

בעוד שהגישות הגנטיות בהן השתמשו המדענים להסרת טאו מסוגי תאים ספציפיים הן יעילות ומדויקות, הן עדיין לא קלות לשימוש כהתערבות טיפולית בבני אדם. אז, הצוות פנה לאפשרות מעשית יותר: הפחתת טאו גלובלית במוח עם שברי DNA הידועים בתור אוליגונוקלאוטידים אנטי-סנס, או ASOs. המדענים העבירו ASO אנטי-טאו למוח של עכברים 10 ימים לאחר הלידה ומצאו שרוב התסמינים של תסמונת Dravet נעלמו 4 חודשים לאחר מכן.

"צפינו בהפחתה חזקה של SUDEP, פעילות התקפים והתנהגויות חוזרות", אומר אריק שאו, דוקטור, מדען במעבדה של Mucke והמחבר הראשון של המחקר.

בנוסף, לטיפול ב-ASO לא היו תופעות לוואי ברורות.

"אנחנו נרגשים מהממצאים האלה, במיוחד מכיוון ש-ASO אחר נגד טאו כבר עבר ניסוי קליני שלב I באנשים עם מחלת אלצהיימר", אומר Mucke. "זה יכול להיות שימושי לשקול אסטרטגיה זו גם עבור תסמונת Dravet ומצבים קשורים. עם זאת, הגדרת העיתוי האופטימלי לתחילת הטיפול תהיה המפתח, שכן חלון ההזדמנויות עשוי להיות צר למדי."

למרות שלמחלת אלצהיימר, אפילפסיה ואוטיזם יש סיבות מגוונות, נראה שכולם קשורים ליחסים גבוהים באופן חריג בין פעילויות נוירונאליות מעוררות ומעכבות - ויתכן שהחריגה הזו ניתנת לתיקון על ידי תרופות להורדת טאו.

ובכל זאת, טיפול המבוסס על אנטי-טאו ASOs יכלול הקשות חוזרות על עמוד השדרה, הליך שרוב האנשים מעדיפים להימנע. לכן, Mucke משתפת פעולה עם Takeda Pharmaceuticals כדי לפתח מולקולות קטנות שיכולות להפחית את רמות הטאו במוח כשהן ניתנות כגלולה.

חדשות קשורות

על הסופר

עורך

העורכת הראשית של eTurboNew היא לינדה הונהולץ. היא מבוססת במטה eTN בהונולולו, הוואי.

השאירו תגובה

שתף עם...