לחץ כאן כדי להציג את הבאנרים שלך בדף זה ולשלם רק עבור הצלחה

חדשות תיל

טיפול במחלות לב וכלי דם גנטיות נכנס להתפתחות חדשה

נכתב על ידי עורך

BioMarin Pharmaceutical Inc. ו-Skyline Therapeutics (לשעבר Geneception), חברה לתרפיה גנטית ותאית המתמקדת בפיתוח טיפולים חדשניים לצרכים רפואיים שלא נענו, הודיעו היום על שיתוף פעולה אסטרטגי עולמי רב-שנתי לגילוי, פיתוח ומסחור של נגיף אדנו-משויך (Adeno-Associated Virus) AAV) טיפולים גנטיים לטיפול במחלות לב וכלי דם גנטיות.

השותפות תמנף את הפלטפורמה המשולבת לטיפול גנטי AAV של Skyline Therapeutics המבוססת על טכנולוגיית הנדסה ועיצוב וקטור קניינית ויכולת הייצור שלה לפיתוח טיפולים גנטיים חדשניים עם התמקדות בקרדיומיופתיה גנטית מורחבת (DCM), קבוצה של מחלות הרסניות המתקדמות בהדרגה ללא אפשרויות טיפול ממוקדות.

במסגרת ההסכם, BioMarin ו-Skyline Therapeutics ישתפו פעולה בגילוי ובמחקר עד ליישום תרופות חדש לחקירת (IND). BioMarin מביאה ניסיון בפיתוח ריפוי גנטי, ביולוגיה קרדיווסקולרית ותובנות לגבי הבסיס הגנטי של מחלות, וסקייליין תורמת את המומחיות שלה בפיתוח מוצרי ריפוי גנטי כולל הנדסה וקטורית וטכנולוגיית עיצוב ויכולות ייצור לשיתוף פעולה זה. כל חברה תקדם את התוכניות באמצעות פיתוח קליני בטריטוריות המוגדרות מראש שלה.  

כתמיכה במאמצי המו"פ שלה עבור הפרויקטים השיתופיים, Skyline Therapeutics תקבל תשלום לא ידוע הקשור לחתימה, הכולל תשלום מראש והשקעת הון מ-BioMarin, והיא זכאית לקבל תשלומים מוגדרים מראש עבור מו"פ, אבני דרך רגולטוריות ומסחריות.

לביומרין יהיו הזכויות למסחר מוצרים טיפוליים הנובעים משיתוף הפעולה בשטחיה, לרבות בארצות הברית, אירופה ואמריקה הלטינית, וסקליין תרפיוטיקס תהיה אחראית למסחור באזור אסיה-פסיפיק. בנוסף, Skyline Therapeutics תהיה זכאית לקבל תשלומי תמלוגים על מכירות עתידיות מ-BioMarin בשטחיה.

"אנו נרגשים להכריז על מה שאנו צופים שיהיה שיתוף פעולה פורה בממשק בין הגישה החדשנית של Skyline להנדסה ועיצוב וקטור AAV לבין המומחיות המוכחת של הצוות שלנו ביצירה ופיתוח של טיפולים גנטיים", אמר קווין אגן, סגן נשיא הקבוצה, ראש מחקר ופיתוח מוקדם, מבית BioMarin.

"אנו נרגשים לשתף פעולה עם Skyline Therapeutics כדי להתמודד עם הצורות הגנטיות הללו של קרדיומיופתיה מורחבת. שיתוף הפעולה הזה מחזק את המנהיגות שלנו בטיפול גנטי לבבי ומרחיב את שיתוף הפעולה המו"פ שלנו לאסיה, שם מספר רב של חולים סובלים ממחלות הרסניות אלו", אמרה ברינדה בלקרישנן, סגנית נשיא קבוצתית לפיתוח תאגידי ועסקי ב-BioMarin. "אנו מצפים לטפח את שיתוף הפעולה הזה ולהביא תרופות משנות לחולים ברחבי העולם".

"קרדיומיופתיה מורחבת היא הפרעה לבבית חמורה שבה הפרעות מבניות או תפקודיות של שריר הלב עלולות להוביל לסיבוכים כגון הפרעות קצב ואי ספיקת לב, וכתוצאה מכך לתחלואה ותמותה משמעותיים. מוטציות בגנים רבים קשורות להתפתחות של DCM, בין שאר האטיולוגיות למחלה", אמר ג'יי הו, קצין מדעי ראשי ב-Skyline Therapeutics. "יחד עם הצוות של BioMarin זיהינו מספר גנים קריטיים הקשורים ל-DCM. אנו שמחים לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם BioMarin וליישם את טכנולוגיית ה-AVV וקטור שלנו כדי לחקור את המטרות החדשות הללו ולפתח טיפולים חדשים עבור חולי DCM."

"שיתוף הפעולה עם BioMarin ממנף את היכולות של שתי החברות בפיתוח של טיפולים גנטיים. עם צוות BioMarin, אנו חולקים את המטרה לעבוד בשיתוף פעולה לפיתוח טיפולים למחלות לב וכלי דם גנטיות הנותנות מענה לצרכים רפואיים גבוהים שלא נענו", אמרה אמבר קאי, מנכ"לית Skyline Therapeutics. "יחד, נשתמש בריפוי גנטי כדי להתמודד עם מחלות לב וכלי דם בגישה פורצת דרך לשינוי מחלה שיכולה לשנות את פרדיגמת הטיפול במצבים אלה."

חדשות קשורות

על הסופר

עורך

העורכת הראשית של eTurboNew היא לינדה הונהולץ. היא מבוססת במטה eTN בהונולולו, הוואי.

השאירו תגובה

שתף עם...